Орфанным пациентам выделят федеральные деньги при определенных условиях

Начиная со следующего года, регионы России получат возможность привлекать дополнительные федеральные средства на приобретение дорогостоящих медикаментов для людей с редкими (орфанными) заболеваниями. Министерство здравоохранения разработало проект критериев для предоставления такой финансовой помощи. Ключевые условия включают дотационный статус региона и обязательство ежегодно увеличивать бюджетные ассигнования на орфанные препараты на 10%. Кроме того, федеральная поддержка будет доступна при подорожании лекарств более чем на 20% по сравнению с предыдущим годом, или при увеличении числа пациентов с редкими заболеваниями в регионе на 15%. Однако два последних условия вызывают обеспокоенность среди пациентских сообществ.

Пресс-служба Минздрава объявила о запуске правительством резервного механизма обеспечения лекарствами орфанных пациентов, который начнет действовать с 2026 года. Соответствующие проекты документов были обнародованы в пятницу, 3 сентября, на портале regulation.gov.ru.

Напомним, список из 17 редких, или орфанных, заболеваний закреплен правительственным постановлением. Лечение для этих пациентов, число которых превышает 21 тысячу человек, традиционно финансируется из региональных бюджетов.

По расчетам Минздрава, ежегодные затраты на терапию одного такого пациента в среднем составляют 1,97 миллиона рублей.

Не все регионы располагают необходимыми средствами, что вынуждает пациентов регулярно обращаться в суды. В 2024 году Госсовет Татарстана направил жалобу в Конституционный Суд (КС), утверждая, что сложившаяся система нарушает принцип равенства граждан, поскольку здоровье и жизнь людей с редкими заболеваниями зависят от финансового положения конкретного региона. КС поддержал эту позицию и обязал законодателей создать резервную систему финансирования. В ответ на это решение, правительство разработало и представило законопроект, предоставляющий кабмину право выделять федеральные средства регионам, которые не могут самостоятельно обеспечить закупку лекарств для орфанных пациентов. Этот закон был принят и подписан президентом в июле 2025 года.

Министерство здравоохранения, в свою очередь, разработало четкие критерии для распределения этой дополнительной помощи. К ним относится статус региона как дотационного (или обладающего низкой «бюджетной обеспеченностью», согласно проекту). Среди других условий — рост стоимости необходимых лекарств более чем на 20% по сравнению с предыдущим годом, или увеличение числа граждан с редкими заболеваниями в регионе как минимум на 15% за год. Также требуется, чтобы в региональном бюджете были предусмотрены средства на закупку препаратов, причем объем этих средств должен превышать прошлогодний минимум на 10%.

По оценкам Минздрава, максимальные годовые расходы на выполнение положений данного проекта постановления составят 1,72 миллиарда рублей.

Академик РАН Сергей Куцев, главный внештатный генетик Минздрава, назвал внедрение такого механизма «чрезвычайно важным». Он подчеркнул, что дети с орфанными заболеваниями уже получают бесплатные медикаменты через президентский фонд «Круг добра». «Крайне важно обеспечить непрерывность терапии для этих пациентов и после достижения 18 лет», — заявил Куцев, добавив, что «лечение таких пациентов не должно прерываться после совершеннолетия». В качестве показательного примера он привел пациентов со спинальной мышечной атрофией, у которых наблюдается быстрый регресс состояния при прекращении приема необходимых препаратов.

Мария Посадкова, руководитель правовой службы фонда «Подсолнух», который помогает людям с иммунодефицитами, подтвердила изданию «Ъ» крайнюю необходимость внедрения механизма резервного финансирования для регионов, «учитывая их огромную нагрузку». Она пояснила, что даже при выполнении региональными минздравами своих обязательств, через четыре-шесть месяцев у них зачастую «просто заканчиваются средства» на дорогостоящие лекарства. Однако госпожа Посадкова выразила сомнения относительно критерия об увеличении числа пациентов с редкими заболеваниями сразу на 15%, считая его нереалистичным. Также она назвала «неоднозначным» условие значительного подорожания лекарств. «Этот критерий может непреднамеренно стимулировать производителей или дистрибьюторов к завышению цен, — опасается эксперт. — При этом фармкомпании иногда не имеют права повышать стоимость своей продукции, например, в рамках перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. В таком случае регион не сможет получить субсидии». Елена Хвостикова, директор центра помощи пациентам «Геном», также высказала скепсис по поводу возможности годового роста цен на орфанные препараты на 20% и увеличения числа пациентов в регионе на 15%.

Federal Funding for Orphan Patients: Conditions and Concerns

Federal funds will be allocated to orphan patients under specific conditions.

Starting next year, Russian regions will be able to access additional federal funds for expensive medications for patients with rare (orphan) diseases. The Ministry of Health has developed draft criteria for providing such financial aid. Key conditions include the region`s subsidized status and an obligation to annually increase budget allocations for orphan drugs by 10%. Furthermore, federal support will be available if drug prices rise by more than 20% compared to the previous year, or if the number of patients with rare diseases in the region increases by 15%. However, the latter two conditions are raising concerns among patient organizations.

The Ministry of Health`s press service announced that the government will launch a reserve mechanism for providing medications to orphan patients, effective from 2026. Draft documents outlining this initiative were published on Friday, September 3, on regulation.gov.ru.

It is worth recalling that a government decree establishes a list of 17 rare, or orphan, diseases. Patients suffering from these conditions, totaling over 21,000 people, traditionally receive their medications funded by regional budgets.

According to the Ministry of Health`s estimates, the average annual cost of therapy for one such patient amounts to 1.97 million rubles.

Not all regions possess the necessary funds, leading patients to regularly resort to lawsuits. In 2024, the State Council of Tatarstan filed a complaint with the Constitutional Court (CC), arguing that the existing practice violates the principle of citizen equality, as the health and lives of people with rare diseases depend on the financial capabilities of specific regions. The CC sided with this argument and mandated legislators to establish a reserve funding system. In response, the government drafted and introduced a bill granting the Cabinet the right to allocate federal funds to regions unable to independently procure medications for orphan patients. This law was adopted and signed by the president in July 2025.

The Ministry of Health, in turn, has developed clear criteria for allocating this additional aid. These include the region`s status as subsidized (or having «low budgetary provision,» as stated in the draft). Among other conditions are an increase in the cost of necessary medications by more than 20% compared to the previous year, or a rise in the number of citizens with rare diseases in the region by at least 15% annually. Additionally, the regional budget must allocate funds for drug procurement, with the amount exceeding the previous year`s allocation by at least 10%.

The Ministry of Health estimates the maximum annual expenditure for implementing the provisions of this draft resolution at 1.72 billion rubles.

Academician Sergey Kutsev, chief freelance geneticist of the Ministry of Health, described the introduction of this mechanism as «exceptionally important.» He emphasized that children with orphan diseases already receive free medications through the presidential fund «Krug Dobra» (Circle of Good). «It is crucial to ensure that these patients continue to receive therapy after reaching 18 years of age,» Kutsev stated, adding that «treatment for such patients should not be interrupted upon reaching adulthood.» As a prime example, he cited patients with spinal muscular atrophy, who experience rapid regression if they stop taking their prescribed medications.

Maria Posadkova, head of the legal service at the «Podsolnukh» (Sunflower) fund, which assists individuals with immunodeficiencies, affirmed to «Kommersant» the critical necessity of introducing a reserve funding mechanism for regions, «given their immense burden.» She explained that even when regional health ministries fulfill their obligations, they often «simply run out of money» for expensive medications within four to six months. However, Ms. Posadkova expressed skepticism regarding the criterion of a 15% immediate increase in the number of patients with rare diseases, deeming it unrealistic. She also described the condition of a significant rise in drug prices as «ambiguous.» «This criterion could inadvertently incentivize manufacturers or distributors to raise prices,» the expert fears. «At the same time, pharmaceutical companies sometimes do not have the right to increase product costs, for example, within the framework of the list of vital and essential medicines. In such cases, the region would be unable to receive subsidies.» Elena Khvostikova, director of the «Genom» patient support center, also expressed doubt about the possibility of orphan drug prices increasing by 20% annually and the number of patients in a region growing by 15%.